圖/文 張新侯
台灣生醫界迎來重大里程碑！近日衛福部中央健康保險署宣布，自2025年 12 月起，將針對罕見疾病「芳香族 L-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症」的基因治療藥物正式納入健保給付。這款由台大醫院團隊自主研發並成功技轉國際藥廠的新藥，單劑藥費高達新台幣 1 億元，被譽為「史上最貴新藥」。此舉不僅落實了政府對生命的尊重，更標誌著基因治療已從實驗室研究走向臨床常規治療，開啟了精準醫療的新紀元。
台灣生技之光：從本土研發到國際認可
AADC 缺乏症是一種極為罕見且嚴重的遺傳性疾病，病友過去面臨無藥可治的困境。此次納入給付的基因治療藥物，源自台大醫院基因醫學部胡務亮醫師團隊自 2007 年起的艱辛研發。透過基因工程技術，將正常基因載入病毒載體植入患者體內，讓病童重獲新生。這項技術後續成功技轉給美國藥廠並取得歐、美、台多方藥證，是台灣生技產業躍上國際舞台的典範。
億元藥費引發社會對「醫療公平性」的深度探討
然而，面對一劑一億元的驚人天價，社會也引發了關於健保資源分配與公平性的熱烈討論。專家指出，基因治療往往具備「一次性療效」的特性，雖單次成本極高，但相對於傳統終身照護的成本，具備高度的醫療價值。如何平衡罕病病友的生存權與健保永續經營，成為當前公共衛生與生醫法規領域的重要課題。
培育基因科技領航者：慈濟大學分遺系的使命
隨著基因療法正式進入健保體系，相關專業人才的需求也日益迫切。慈濟大學分子生物暨人類遺傳學系長期致力於尖端生物醫學及新藥開發研究，更是全台灣唯一著重基因科技學系。本系課程緊跟科技前沿，舉凡最新的基因治療觀念、病毒載體設計、以及精準醫學的臨床應用，皆在課堂中深入教授。
慈濟大學分遺系透過嚴謹的學術訓練與充沛的研究資源，致力培育一流的相關專業人才。學生不僅能掌握如 AADC 基因治療這類尖端技術的理論核心，更能在實作中建立開發新興療法的實力。面對全球基因醫療產業的爆發性成長，慈濟大學將持續扮演教育領航者的角色，為台灣及全球生醫產業輸送關鍵人才，讓更多罕病患者看見希望。