
撰文/圖片 張新侯教授
美國南加州大學(University of Southern California)柯簡評教授(Chien-Ping Ko, PhD),應慈濟大學校長之邀,於114年4月16日(星期三)中午12時蒞臨慈濟大學,主講專題演講「運動神經元疾病的機制和治療方法:SMA 和 ALS」,吸引校內外師生與醫療研究人員踴躍參與。
脊髓性肌肉萎縮症(SMA)與肌萎縮性側索硬化症(ALS)為兩類極具挑戰性的運動神經元退化性疾病,皆因神經細胞功能異常導致肌肉無力、萎縮乃至癱瘓,對病患及其家庭帶來沉重負擔。柯教授多年來深耕於這兩種疾病的致病機制與治療策略之研究,本次演講深入剖析從基礎遺傳學、疾病動物模型到臨床試驗的完整研究歷程,並分享全球於基因療法、小分子藥物及反義寡核苷酸等新興技術方面的最新突破。
此外,柯教授特別肯定台灣在SMA研究領域的重要貢獻。包括國立台灣大學長期推動的SMA基因檢測計畫,以及中央研究院李鴻教授與張建國教授領導開發的全球首批SMA小鼠模型,為藥物研發與病理研究奠定關鍵基礎。同時也向已故陳俊翰律師致敬,他生前致力於推動SMA藥物納入健保給付政策,雖未能親見成果,卻成功為無數病患爭取治療權益,被尊稱為「台灣SMA倡議之父」。
演講中,柯教授介紹其參與研發的兩項指標性藥物:Evrysdi(Risdiplam)與Zolgensma。其中Evrysdi為可口服的小分子藥物,而Zolgensma則是一劑式的基因療法,雖價格高達兩百萬美元,卻可大幅改善病患的存活與發展潛力,為臨床治療帶來革命性影響(詳見報導:「諾健生」納入健保給付)。
柯教授強調,這些醫療成果的背後,來自長期累積的基礎科研與跨國團隊的協同合作。他勉勵台灣年輕學者與學生積極投入神經科學及生物技術領域的研究,勇於參與國際合作與實習,為下一代醫療創新注入新能量。
慈濟大學長期致力於推動國際學術交流,定期邀請全球頂尖學者來校分享前沿知識。講座結束後,柯教授與分子生物暨人類遺傳學系師生進行熱烈交流,現場討論氣氛熱絡,與會師生皆表示獲益良多,深受啟發。柯教授亦指出,基因定序、RNA剪接分析、蛋白質表現、小分子藥物設計與基因治療等核心技術,正是慈大分子生物暨人類遺傳學系的研究強項,期許未來系上師生能在新一代醫藥研發領域扮演更關鍵的角色。
值得一提的是,柯教授目前亦擔任美國AcuraStem Inc.公司顧問,他特別鼓勵分子生物暨人類遺傳學系學生爭取赴該公司實習的機會,累積國際實務經驗,開拓科研視野,為未來職涯奠定堅實基礎。

會中柯教授與慈大師生進行熱烈交流